Anvisa aprova novo remédio para tratamento de hemofilia A e B

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para tratar
hemofilia A ou B
com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. Trata-se do QFITLIA (fitusirana sódica), da empresa Sanofi Medley.

O remédio é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos. O produto teve sua análise priorizada pela Anvisa, que destacou que a hemofilia é uma doença rara.

A hemofilia é uma condição genética que afeta a capacidade de estancar sangramentos, o que pode gerar episódios hemorrágicos persistentes. Devido à sua ligação com o cromossomo X, a doença manifesta-se majoritariamente em homens.

A condição é causada pela deficiência de proteínas essenciais no sangue, conhecidas como fatores de coagulação. No tipo A da doença, o mais comum, falta o fator VIII, enquanto no tipo B falta o fator IX.

A gravidade da doença varia de acordo com o nível de atividade desses fatores de coagulação no sangue. Pessoas com quadros graves podem sofrer hemorragias espontâneas, enquanto nos casos leves, os sangramentos surgem geralmente após traumas ou cirurgias.

Para evitar danos crônicos, é necessário que os pacientes busquem o diagnóstico precoce e monitorem constantemente o quadro. Segundo dados do Ministério da Saúde, em 2024, o Brasil tinha 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia. Destes, 11.863 apresentam hemofilia A e 2.339 têm hemofilia B.

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